Farmacéutica hace nuevo intento para lograr aprobación de la FDA para tratamiento del alzhéimer
(CNN) — En un cambio inesperado, el gigante farmacéutico Biogen dijo que buscará la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) para aducanumab, un tratamiento experimental contra la enfermedad de Alzheimer en sus etapas tempranas, anunciaron este martes Biogen y su socio japonés Eisai.
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Los estudios clínicos de fase 3 de aducanumab se suspendieron en marzo porque los resultados de un análisis encontraron que era poco probable que alcanzaran sus objetivos principales al finalizar.
Este martes, Biogen anunció que un nuevo análisis, que incluyó a más pacientes, mostró una reducción significativa en el deterioro clínico en un ensayo. Los resultados para algunos pacientes en otro estudio también respaldan esos hallazgos.
Los datos mostraron que los pacientes que recibieron aducanumab experimentaron beneficios significativos en las medidas de cognición y función, incluida la memoria, la orientación y el lenguaje, según Biogen.
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“Realmente espero que estos nuevos análisis funcionen”, dijo el doctor Richard Isaacson, director de la Clínica de Prevención de Alzheimer en Weill Cornell Medicine en Nueva York, que tuvo pacientes en los estudios clínicos originales.
“No estoy sorprendido de que un nuevo análisis de los datos haya mostrado algo positivo”, dijo, y agregó: “Creo que probablemente habrá obstáculos regulatorios continuos”.
Además, el medicamento podría ser extremadamente costoso, dijo Isaacson.
“El aspecto complicado aquí es que no me sorprendería si análisis adicionales, con (números) más grandes, con dosis más altas, muestran señales en el análisis general de la población o de los subgrupos, pero ¿será será suficiente para que la FDA lo apruebe esto desde una perspectiva regulatoria? ¿Los pagadores lo reembolsarían? No lo sé, pero espero que sí”, dijo.
“Tenemos esperanzas”
La compañía Biogen dijo que presentará una solicitud ante la FDA a principios de 2020 y continuará las conversaciones con las autoridades reguladoras en Europa y Japón. También ofrecerá acceso a aducanumab a pacientes elegibles previamente inscritos en los estudios de fase 3.
“Este es el resultado de una investigación innovadora y es un testimonio de la firme determinación de Biogen de seguir la ciencia y hacer lo correcto para los pacientes”, dijo el presidente ejecutivo de Biogen, Michel Vounatsos, en el anuncio de la compañía este martes.
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“Tenemos la esperanza de ofrecer a los pacientes la primera terapia para reducir el declive clínico de la enfermedad de Alzheimer y la posible implicación de estos resultados para enfoques similares dirigidos a la beta amiloide”, dijo.
La “hipótesis amiloide” dice que es la acumulación de beta-amiloide en el cerebro la causa principal de la enfermedad que destruye la memoria. La hipótesis ha sido la fuerza impulsora detrás de la investigación del Alzheimer durante más de 20 años.
Sin embargo, han fracasado a mayoría de los intentos de desarrollar fármacos dirigidos a los amiloides en personas con la enfermedad.
A finales de 2016, el solanezumab de Eli Lilly no superó los beneficios del placebo en un ensayo de fase 3 de 2.100 pacientes. En 2013, Pfizer desechó otro anticuerpo, bapineuzumab, cuando no superó los efectos del placebo en otro ensayo de Fase 3. Los expertos sugieren que las etapas avanzadas de la enfermedad de Alzheimer entre los participantes del estudio en ambos ensayos podrían haber contribuido a los fracasos.
Merck utilizó un enfoque diferente para combatir el beta-amiloide en personas con alzhéimer en etapa tardía con su inhibidor BACE verubecestat, pero admitió la derrota a principios de 2017 después de que un estudio independiente descubriera que “prácticamente no tenía posibilidades” de funcionar. Un segundo intento de tratar las primeras etapas de alzéhimer también fue descartado en febrero.
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El atabecestato inhibidor de BACE de Johnson & Johnson, diseñado para desacelerar el deterioro cognitivo en personas en riesgo de alzhéimer, también se eliminó en mayo de 2018 cuando las enzimas hepáticas aumentaron en los participantes del estudio.
Esperando con anticipación
La enfermedad de Alzheimer es la sexta causa principal de muerte en Estados Unidos. Aproximadamente 5,8 millones de personas en Estados Unidos viven actualmente con alzhéimer, y se prevé que aumente a casi 14 millones para 2050.
La Asociación de Alzheimer aplaudió a Biogen por buscar la aprobación regulatoria para aducanumab.
“Se alienta a la Asociación de Alzheimer a enterarse de que Biogen buscará la aprobación regulatoria de la FDA para el medicamento en investigación aducanumab, basada en los resultados de ensayos clínicos de Fase 3 de los estudios EMERGE y ENGAGE, y otros datos relacionados, después de encontrar una reducción de las funciones cognitivas y funcionales disminución de las personas que toman la dosis alta”, dijo Maria Carrillo, directora científica de la Asociación de Alzheimer, en un comunicado escrito este martes.
“Esperamos ansiosamente revisar un informe completo de los hallazgos mencionados en el anuncio de Biogen de hoy”.
Sandee LaMotte, de CNN, contribuyó a este informe.
